Sokan hiszik, hogy az SMA kezelésére használt Zolgensmánál egyetlen gyógyszer sem kerül többe, de ez tévedés: a legdrágább egy 4,25 millió dolláros, azaz másfél milliárd forintos szer.
Miamiban villát lehetne venni az árából, de azok a szülők, akiknek gyermeke erre a gyógyszerre szorul, a világ semmi kincséért nem cserélnék másra – a Lenmeldy nevet viselő génterápiás szer ára csillagászati, de pont ekkora segítséget is jelent.
A metakromatikus leukodisztrófia (MLD) kezelésére kifejlesztett amerikai gyógyszert Európában négy, Amerikában egy éve használják az MIT Technology Review cikke szerint. (Kontinensünkön egyébként valamivel kevesebbe kerül a terápia.)
Ezt oldja meg a legdrágább gyógyszer
Az MLD egy örökletes betegség, amely a szerveket és az idegeket egyaránt támadja, az EU-ban húszezerből egyetlen embert érint. Egy hibás enzim okozza a bajt, melynek hatására a betegek csecsemőként egészségesnek tűnnek, ám egy-két éves koruk közt sorvadni kezd az agyuk egyik területe. Ez járási nehézségeket okoz, illetve az értelmi képességeik fejlődése is lassul.
A kezelés során a gyerekek csontvelőjébe juttatják a szert, ezzel a betegség okát szüntetik meg. Akik a 2010-ben kezdődő kísérletek során kaptak a szerből, aktív gyermekként nőhettek fel, míg kezeletlenül néhány éven belül vegetatív állapotba kerülnek, majd meghalnak az érintettek.
Ezzel szemben azok, akiket kezeltek Lenmeldyvel, sportolnak, iskolába járnak, átlagos gyerekként nőnek fel.
Az SMA-szűrésről írott cikkünk megmutatja, ebben a betegségben mekkora segítséget nyújt a korai felismerés és a kezelés.
