Egy amerikai kutatócsoport új módszer, a génszerkesztés segítségével sikeresen eltávolította egerek szervezetéből a HIV-vírust.
A kutatók egy CRISPR elnevezésű génszerkesztő rendszert használtak, amely bár ígéretesnek tűnik, még kísérleti fázisban van. A génterápia korábbi formáitól eltérően a CRISPR lehetővé teszi, hogy célzottan pusztítsák el a sejtek DNS-ében lévő vírust – írja a New Scientist.
A korábbi évek klinikai tesztjei azt mutatják, hogy az antiretrovirális terápiával (ART) kezelt HIV-pozitív betegek, akiknek a vírusterheltsége kimutathatatlan, nem tudják szexuális úton továbbadni a vírust. Ez a módszer azonban nem pusztítja el a vírust a szervezetben, csak megakadályozza, hogy a beteg megfertőzze a partnerét. Ha az ember abbahagyja az ART gyógyszer szedését, a vírus felébred a nyugalmi állapotból, és újra felszaporodik. A teljes gyógyulás érdekében tehát muszáj lenne eltávolítani mindenhonnan, beleértve a csontvelőt, az agyat és a nyirokcsomókat is.
Erre önmagában a CRISPR sem képes, hiszen a vírus olyan tempóban osztódik, amellyel a CRISPR nem tud lépést tartani. Kamel Khalili, a pennsylvaniai Temple Egyetem kutatója csapatával olyan stratégiát alkalmazott, amely az ART és a CRISPR módszerét kombinálja. A technológia fejlesztője, Howard Gendelman, a Nebraskai Egyetem kutatója próbálta a stratégiát az ART hosszú távú formájává alakítani, amelyben csak egyetlen injekcióra lenne szükség a napi rendszerességgel szedett tabletták helyett.
A tesztelés legutóbbi szakaszából kiderült, hogy a 13 egér közül nagyjából 4 állat esetében úgy tűnt, megszűnt a HIV-fertőzöttség. Amikor azonban a kutatók abbahagyták az ART adagolását, a vírus öt héten belül újra kimutatható volt az állat szervezetében. Khalili azt mondta, hogy talán az év végére eljuthatnak addig, hogy majmokon, majd embereken is tesztelhetik a módszert.
A technológia biztonságával kapcsolatban a kutatók legnagyobb félelme, hogy a kezeléskor olyan DNS-mutációk alakulhatnak, amelyek a sejtek elrákosodásához vezetnek. És bár egyelőre nem találtak erre utaló jeleket, attól még más esetekben előfordulhat. A biztonságosság bizonyítása nagy kihívást jelent a kutatók számára, hiszen rendszeres gyógyszeres kezeléssel a legtöbb HIV-fertőzött ember esetében a tünetek minimalizálhatók, és az életminőség mellett az élettartam sem csökken a betegség miatt.
