Az új gyógyszerek piaci listaárának mediánja tavaly 300 ezer dollár, azaz 110 millió forint volt az USA-ban.
Az Orchard Therapeutics gyógyszergyártó súlyos genetikai betegségek elleni gyógymódokat fejleszt: olyan jó eredményeket ér el módszereivel, hogy nemrégiben megkapta az engedélyt az amerikai gyógyszerhatóságtól egy olyan szerre, amit egy ritka örökletes betegség ellen fejlesztettek ki.
Jelenleg ez a világ legdrágább gyógyszere.
A metakromatikus leukodisztrófia, a kór, melyet a szer kezel, az Európai Unióban húszezer emberből egyet érint, tehát közel 25 ezer beteget tartanak nyilván a kontinensen. Az USA-ban 40 ezer emberből egy szenved ebben a betegségben, melyet egy enzim hiánya okoz. Az érintett csecsemők egészségesnek tűnnek, de kétéves koruk előtt megáll a fejlődésük, mivel agyuk egy része sorvadni kezd. A kór miatt járási nehézségeik lesznek, valamint értelmi képességeik fejlődése is lelassul. A kezelés hiányában ez a betegség halálos kimenetelű lehet.
Az erre a betegségre kifejlesztett gyógyszer beindítja az enzim működését, ára pedig 4,25 millió dollár, azaz 1,6 milliárd forint.
A korábbi csúcstartó 3,5 millió dollárba került, és szintén génterápiás készítmény. Az új készítmények mediánára évről évre nő, az iparágat ismerők szerint ez az innovatív, ritka betegségeket kezelő szerek miatt alakul így.
Megjelent az új Dívány-könyv!
A Dívány magazin új kötetével egy igazi 20. századi kalandozásra hívunk. Tarts velünk és ismerd meg a múlt századi Magyarországot 42 emberi történeten keresztül!
Tekintsd meg az ajánlatunkat, kattints ide!
hirdetés
